据美国媒体报道，佛罗里达州州立大学基因研究所的科学家们利用基因疗法，使患有视网膜分裂的老鼠重见光明。科学家介绍，视网膜分裂这一病症多发于5岁至15岁的男孩，人类的视网膜分裂病因与RS1基因相关。让变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因，就可以从根本上治愈遗传疾病，这就是基因疗法的基本思路。

　　研究者们将健康的人类RS1基因注射进刚刚出生十五天的幼鼠的右眼，该幼鼠出生就患有视网膜分裂症。六个月后，进过注射的幼鼠右眼病症消失，已经痊愈。研究者还将基因疗法应用于老鼠患有的其他眼科疾病，比如视网膜炎等。科学家们乐观的预测，不久的将来，这一研究成果就可以为成千上万先天性失明患者带来了康复的可能。