英国科学家1日说,他们为一名先天性眼疾患者实施了首例基因疗法手术。英国伦敦穆尔菲尔德眼科医院专家说,接受治疗的病人名叫罗伯特·约翰逊,现年23岁。他自出生起便患有遗传性眼部疾病,视网膜无法对光线作出足够反应,这使他只能看到物体轮廓,而且病情随年龄增长不断恶化。
根据手术方案,医生把正常的RPE65基因注入约翰逊的视网膜细胞。这一手术需要极高精确度,针尖般大小的失误就将导致手术失败。手术效果数月后才能得到证实。
穆尔菲尔德眼科医院与伦敦大学学院合作,已从事眼疾基因疗法研究多年,这是他们首次将研究成果应用于临床手术。
“我们已研究眼疾基因疗法将近15年,此前我们对这一技术的评估应用仅限于实验室,”研究者洛宾·阿里教授说,“首次把这项技术应用于病人非常重要,意味着这一技术已取得巨大进展。”
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