英国一家医院日前将基因注入一名眼疾患者的眼睛,进行了世界上利用基因疗法治疗失明的首次尝试。
据报道,23岁的公务员罗伯特·约翰逊患有罕见的先天性黑内障疾病,眼内的RPE65基因存在缺陷,导致视网膜感光细胞层不能正常工作,以至于他白天只能看到物体的模糊轮廓,晚上则几乎什么都看不见。
为了挽救约翰逊的视力,英国伦敦摩尔费尔茨眼科医院日前向他一只眼睛的感光细胞层注入了含有RPE65基因的无害微生物,手术进行了3小时。医生们希望这能够使他的视网膜获得感光能力,最终恢复其视力。研究人员需要几个月的时间才能确认手术是否成功。
此前,这种疗法已经在动物试验中取得了成效。经过这种手术,患有黑内障的狗可以毫无困难地独自穿过迷宫。
试验的成功为遗传性视力失调患者带来了福音。在英国卫生部的资助下,还有11名8到20多岁的黑内障患者将在约翰逊之后试用这种疗法,以验证该疗法对人类的安全性和有效性。
为了开发这种技术,英国伦敦眼科研究所教授罗宾·阿里和他的同事倾心研究了15年。他的同事詹姆士·班布里奇说,他们不能保证手术一定成功,但能够在不导致并发症的情况下将基因注入眼内脆弱之处就足以令人鼓舞。研究人员希望这将为利用基因疗法治疗常见的视力疾病带来进展。此前,基因疗法研究一直以治疗各种癌症为目的。
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