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科学家用绿藻蛋白恢复盲人视力 美国FDA已批准开展临床研究

http://www.cnophol.com 2015-9-29 10:22:49 中华眼科在线

      莱茵衣藻是一种单细胞绿,素有“绿色酵母”之称。莱茵衣藻是目前唯一核、叶绿体和线粒体三套基因组均能遗传转化的植物。随着衣藻细胞生物学和分子生物学研究的不断深入,衣藻已成为当今分子生物学、分子遗传学模式生物。最近《连线》杂志报道,绿藻将成为治愈盲眼成为可能。 莱茵衣藻是一种单细胞绿,素有“绿色酵母”之称。莱茵衣藻是目前唯一核、叶绿体和线粒体三套基因组均能遗传转化的植物。随着衣藻细胞生物学和分子生物学研究的不断深入,衣藻已成为当今分子生物学、分子遗传学模式生物。最近《连线》杂志报道,绿藻将成为治愈盲眼成为可能。

科学家用绿藻蛋白恢复盲人视力 美国FDA已批准开展临床研究

  莱茵衣藻只有一个原始眼睛(叶绿体),能吸收光线进行光合作用,莱茵衣藻捕获光能的过程发生在光反应阶段,光反应的场所是叶绿体的类囊体薄膜。莱茵衣藻可以利用阳光将水分解成氢气和氧气,因此或许国际上一些所谓神水是由于存在这种绿藻的原因,把普通水变成含氢气的水。这种原始植物大量产生氢气需要光线,需要氧气水平比较低的水中环境。

  在绿藻叶绿体存在一个光敏感蛋白紫红质通道蛋白2,自2005年以来,科学家们一直利用这种视紫红质通道蛋白作为操作神经元放电的工具。科学家已经在神经切片或活体转基因模式生物,如果蝇、斑马鱼或小鼠中,借助这些蛋白人们可以利用光线来特异性激活选择细胞。这种被称为光遗传学的技术已经在神经科学领域被广泛应用。

  最近科学家正考虑这种蛋白的新用途,希望将这种蛋白移植到人眼视网膜上,作为感受光线的人工感受器分子,治疗视网膜感光分子缺陷引起的视觉障碍(盲)。2015年8月美国FDA已经批准这种方法开展临床研究。密歇根RetroSense Therapeutics公司将召募15名先天遗传性眼病患者,以观察这种蛋白是否能在人类眼睛细胞中发挥作用。理论上,这种分子能作为激活其他神经细胞的光感受分子,显然这些被改造的细胞就变成了光感受细胞,那么给人类的细胞中安装这种分子,就可以改造人类细胞为光感受细胞,这思路是符合逻辑的,只不过需要用人类进行试验验证。如果试验获得成功,这些盲人的视觉恢复程度到底如何也不无法预测,但是小鼠实验中发现这种技术能看到光线。科学家认为这很有前途。不过视觉不仅是光感受问题,也涉及心理学和大脑功能的问题。例如如果在视觉发育关键阶段单只眼睛被物理遮盖,虽然视网膜感光能力存在,但这只眼睛的视力也会变得非常差。

科学家用绿藻蛋白恢复盲人视力 美国FDA已批准开展临床研究

  RetroSense将使用病毒将紫红质通道蛋白2基因转染到视网膜神经细胞内,这种细胞本来不属于感光细胞,正常感光细胞包括视锥和视杆细胞。这本质上属于一种基因治疗,不过这是一种治疗遗传性眼病得激进思路。过去关于基因治疗得临床研究中,科学家都是给患者导入人类基因,以修复缺陷得基因,但最新这一思路是将绿藻得基因转染给人类细胞,这听上去比较疯狂。这不只是跨种,这是跨界得基因转移。RetroSense得这一技术来自韦恩州立大学眼科学家Zhuo-Hua Pan。他是研究如何给死亡的感光细胞恢复光感,这可以发生在色素性视网膜炎或视网膜黄斑病变患者。简单思路是恢复人类感光蛋白,但是人类感光蛋白非常精密,需要多种蛋白相互协作,这意味着必须同时转入多个基因,这些基因还必须正常工作才能达到目的,这几乎是无法实现的目的。2003年,Pan教授阅读到一篇关于衣藻紫红质通道蛋白2的文章,科学家开始将这种蛋白基因转入哺乳动物细胞内,Pan说,只需要一个基因表达一个蛋白就可以实现光感受功能,这几乎是完美的开端。许多神经科学家大量采用这种技术开展刺激神经细胞电活动的研究。

(来源:中国眼网) (责编:cnophol)

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