法规缺失药企不愿生产

　　我国儿童用药面临两大困境

　　儿童健康关系到人口素质和社会和谐，但儿童用药安全问题却始终未能得到妥善解决，受到法规缺失、企业研发和生产儿童用药的积极性不高等因素的制约。专家建议，应尽快启动我国儿童用药法规建设工作，完善技术支撑体系同时，为提高制药企业儿童用药研发生产的积极性，我国应尽快制定和出台相关儿童用药注册、临床研究、定价、招标、医保等方面的激励政策。

　　儿童用药面临法规缺失等问题

　　谈及儿童用药，有业内人士总结出两大问题：法规缺失、企业生产积极性不足。

　　首先是儿童用药法规缺失。达因药业总经理杨杰告诉《经济参考报》记者，无论是《中华人民共和国药品管理法》及其条例，还是现行的《药品注册管理办法》，都未对儿童用药提出特殊规定，即在法规方面已经把儿童用药成人化了，致使我国儿童用药的注册和监管无专门的法规可依。而且，在法律层面上，我国尚未设置风险利益评价体系，对儿童的保护性不够。

　　另一方面，企业研发和生产儿童用药的积极性也不高。某药企负责人告诉记者，与成人用药相比，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在诸多难点。儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感要求高。安全性要求高，对原辅料选择性及质量控制要求较高。同一成分针对不同的年龄段儿童，需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。儿童用药的研发是所有药品研发投入最大、耗时最长、临床试验最复杂的领域之一，即便研发成功了，也将面临市场教育和推广难题。

　　“最让我们为难的还是现行的相关政策。”该药企负责人介绍称，现行的医院处方实行“一品双规”的管理，在综合医院，儿童的剂型和规格在招标时就会受到影响。不仅如此，现行药品的“差比价”定价政策，也导致儿童用药专业生产企业的利润无法与生产同样品种的成人用药生产企业相提并论。

　　他向记者分析，按照国家现行的定价政策，药物定价是按其中的有效成分定价的。比如某种药物，成人制剂100M G定价是100块，如果儿童药 剂 有 效 成 分 是 成 人 的1 / 1 0，10M G，定价就是17块。10M G与100M G的制剂，在工艺流程、工时和包装上一点都不会少，实际上，儿童药剂市场份额少，制作工艺比较 复 杂 ， 比 如 考 虑 口 感 要 添 加 辅料、有些还要做出不同颜色，再加上前期临床的高投入，这种定价机制就显得不太合理。大大影响了专业儿童用药生产企业可持续发展，进而影响儿童用药的研发。“这样的话，我们的积极性也不会很高。”该负责人说道。

　　再有，国内目前对于儿童进行临床试验缺乏有效运行机制，目前国内真正能够从事儿童临床实验的机构屈指可数。在今年的“量身订制儿童药暨用药安全”高峰论坛上，中国医师协会儿科医师分会会长朱宗涵认为，主要原因在于儿童临床参与人群缺乏，国内对民众进行人体临床实验的教育缺乏，国内临床基地对进行儿童临床试验的实验条件、应急措施等条件不足等方面，儿童临床研究面临研究和伦理的两难境地。

　　鉴于此，国内真正经过儿童临床实验的验证或研究上市的药品，几乎没有。企业对进行儿童临床试验面临的困难、风险、巨额投入，几乎都知难而退。

　　“和成人药品相比，儿童药品市场小、利润低、风险高、责任大。”朱宗涵如此总结道。

　　尽快启动法规和技术体系建设

　　有专家建议，当务之急还是要针对性的解决问题，尽快启动我国儿童用药法规建设工作，完善我国儿童用药技术支撑体系。

　　杨杰认为，欧美等国家经过多年探索实践，已形成较为完善的儿童用药监管体系，对我国具有借鉴意义。当前药品监管部门应组织对国外儿童药品监管法规进行学习和引进，牵头组织国内行业协会、儿童药企及专家通过对国外儿童用药法规进行全面分析，并结合我国国情进行修订和完善，形成我国儿童用药监管法规体系。

　　朱宗涵则建议应尽快启动儿童用药监管法规体系的设计和建设工作。首先应该制定儿科药品发展规划，制定儿科用药条例。启动儿童用药注册法规，从国家法律、行政法规、部门规章、规范性文件等层面进行自上而下的设计工作。将儿童用药问题修订在《中华人民共和国药品管理法》中。

　　世界卫生组织儿童卫生合作中心主任戴耀华则建议实施儿童药物的高效注册，将儿童药物列为最优先领域，可以采用混合申请、互认、合作评审和豁免等快速通道策略。另一位专家则表示，建议在《药品注册管理办法》中对针对儿童用药的改规格申请，参照欧美的做法增加儿童规格需提交儿童用药研究计划，并在完成研究后给予一定的政策鼓励。

　　不仅如此，在相应的技术体系方面也要发力，完善我国儿童用药技术支撑体系。戴耀华认为，应制定和完善儿童用药研究特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明 确 儿 童 用 药 研 究 技 术 要 求 和 标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。

　　建立激励机制是关键

　　除了法规和技术问题，提高制药企业儿童用药研发生产的积极性则是现在行动的关键。专家称，我国应尽快制定和出台相关儿童用药注册、临床研究、定价、招标、医保等方面的激励政策。

　　儿童用药问题已引起国家高度重视。国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中明确提出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”。2013年原国家食品药品监督管理局发布了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》，明确提出了鼓励研制儿童用药的相关措施。但有专家称，由于未制定相关操作细则，致使政策难以落实。

　　政策仍需细化。具体来说，专家认为应建立优先审评机制、数据保护机制和资金政策支持机制。

　　戴耀华表示，在儿童用药研究中，审评部门应采取早期介入、优先审评、多渠道沟通交流、动态补充资料等方式，建立儿童用药快速审批程序。

　　朱宗涵则认为，在儿童用药方面，我国应加强药品疗效的观察，安全性检测，不良反应信息的收集和分析，健康风险评估，信息的发布机制，风险防范和处理机制等，国家应该有相应的政策和财政保障。

　　此外，有业内人士还建议，对专门致力于儿童用药研发生产的企业(如达因药业、北京首儿制药厂、海南康芝药业股份有限公司等)，鼓励 对 多 个 儿 童 专 用 品 种 捆 绑 式 申报，审评部门组织专家进行优先集中审批，尽快缓解我国儿童用药匮乏现状。

　　而对国外已经上市且有一定临床应用基础的儿童专用药品，应加快审评力度。杨杰举例称，腹泻是发展中国家儿童患病和死亡的主要原因。儿童急、慢性腹泻常导致锌缺乏，锌缺乏易致腹泻，锌缺乏与腹泻相互促进形成恶性循环。WH O和联合国儿童基金会在《腹泻临床管理新推荐实施指南》中强力推荐在小儿的腹泻治疗中口服低渗口服补液盐散同时补锌。含锌低渗口服补液盐能有效缩短儿童腹泻患者病程和降低严重程度。含锌低渗口服补液盐散是由美国雅培公司开发，并在美国上市。达因药业作为国内为数不多的儿童用药研发生产企业，对该产品进行了积极研发和申报，但目前由于缺乏对类似产品的鼓励政策致使该品种审评进展缓慢，大大延误了该产品上市时机。建议制定相关政策对该类品种进行优先审评。

　　最后，建议在全国范围内筛选10家左右儿童用药专业研发生产企业在儿童用药研发、注册审评、招标、定价及医保等方面给予有力的资金和政策扶持，在全国形成示范效应和规模效应。对儿童用药采用单独定价政策，并取消一品双规的处方限制。

　　“解决儿童用药问题是一项长期复杂的系统工程，涉及研发、生产、使 用 、 定 价 、 报 销 、 税 收 等 多 领域、多部门。政府应加强各部门间的沟通协调及引导，做好整体规划和顶层设计。按照”量身订制儿童用药“的总体思路，由政府牵头，联合医疗机构、制药企业、药品监管部门、行业专家及相关部门和机构，协同攻关，从根本上改善我国儿 童 用 药 的 可 获 得 性 和 用 药 安 全性。”一位专家说道。