黄倩

　　上海市第一人民医院

　　尽管诊断和治疗手段的不断进步，使许多眼部疾病的治疗效果和预后明显改善，然而，某些眼部疾病至今仍然没有好的治疗方法，例如视网膜光感受器变性、视网膜和角膜新生血管相关疾病、以及眼部恶性肿瘤等。鉴于眼球特殊的解剖位置和组织结构，很适合做基因治疗。目前眼部疾病基因治疗迫切需要解决的关键问题有：1，高效的基因传递载体;2，有效的治疗基因;3，治疗基因表达的选择性和时空调控。为了探索眼部疾病基因治疗新方法，我们对常用的多种病毒载体包括腺病毒、腺相关病毒、慢病毒对眼部视网膜及角膜的感染效率、外源基因表达的持续时间、组织与细胞特异性做了比较全面的观察分析。并利用病毒载体携带不同的治疗基因对视网膜变性、角膜新生血管及视网膜母细胞瘤等分别进行了基因治疗实验研究，获得了较好的治疗效果，为今后开展基因治疗临床试验奠定了基础。