先天性莱贝尔黑内障是一种罕见的遗传性眼病,会导致患者视力严重丧失,而且无药可治。

    英国科学家率先利用先锋式的基因疗法,向先天性莱贝尔黑内障患者的视网膜中注射一种携带数百万正常基因的改良病毒,令一名18岁英国小伙奇迹复明。据悉,利用基因疗法治疗人类眼疾成功尚属世界首例,它标志着人类在征服眼疾方面取得"里程碑式的突破",同时也预示着基因疗法有可能在治疗人体其他疾病方面大显身手。

    据英国《每日快报》28日报道,这一最新研究成果发表在4月28日出版的《新英格兰医学杂志》上。

    领导英国试验小组的负责人是来自伦敦大学学院眼科学会的人类分子遗传学教授罗宾·阿里。他说:"基因疗法用于治疗患者眼疾成功是一个非常重要的里程碑。它将为治疗更大范围的视力障碍铺平道路。"英国研究人员目前正在利用此方法治疗9名更为年轻的患者,他们的年龄分别在8岁至16岁之间,有望得到更佳的疗效。

    据了解,这是基因疗法用于人类治疗的第二次成功试验。此前,它曾被成功运用于治疗一种名为SCID(严重缺乏综合免疫力)的基因遗传疾病。在过去15年中,基因疗法在人类身上并未取得多少成功。目前治疗先天性黑内障取得突破,则有望重振基因疗法。

    国际权威医学专家们纷纷指出,如果这项先锋技术能够在更多的患者身上取得成功,不仅有望为其他遗传性眼病患者带来光明,同时也预示着基因疗法有可能在治疗其他疾病方面大显身手。

　　来源:眼科时讯