基因疗法让史蒂文重获光明。 这种疗法一生只需注射一次,但病人应尽早治疗。 也许在不久的将来,所有因眼疾致盲的人都能获得光明。这个大好消息,来自于日前英国和美国的科学家研究出的一项重大成果,将健康基因注入盲人的眼睛,使他们恢复视力。
据说,这种技术有望在两年内投入应用。
两小时重见光明
史蒂文·霍瓦夫是个18岁的青年,他从小患有一种名为“利伯氏先天性黑内障”的眼病。这种眼疾是由一种基因出现变异导致的。病人在儿童期时,视网膜失去感光功效,其视力随着年龄增长而衰退,到二三十岁时几乎完全失明。史蒂文似乎已经看到了自己黑暗的未来。
不过,就在日前,经过英国帝国伦敦大学眼科学院和摩菲斯眼科医院的科学家们两个小时的手术,史蒂文的视网膜被注入了健康基因,他本来视力非常差的一只眼睛得到显著改善。“现在天黑或者光线比较黯淡的时候,我的视力已经明显变得好多了。”史蒂文十分高兴地说。
负责该实验的英国帝国伦敦大学眼科学院的罗宾·阿里教授表示,这种基因疗法不仅可以遏制“利伯氏先天性黑内障”的进一步恶化,还能明显改善视力。
终生只需注射一次
基因是“生命的设计图”,所以当基因因为突变、缺失、转移或是不正常的扩增而“出错”时,细胞制造出来的蛋白质数量或是形态就会出现问题,人体也就生病了。所以要治疗这种疾病最根本的方法,就是找出基因发生“错误”的地方和原因,把它矫正回来。
“不用药而改用基因疗法的好处,是只需接受一次性注射,不须服药,预计基因移植的效果是一生的。”罗宾教授还强调,如果想重获光明,病人应该尽早接受治疗。
除了恢复视力,该疗法还能治疗包括100多种遗传眼病和与年龄有关的普通眼疾。两年内,该技术有望治疗那些患有视网膜遗传疾病的病人;5年内,将可以尝试做黄斑病变的基因治疗实验。
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