盛迅伦

青岛开发区第一人民医院眼科   266555

视网膜色素变性（RP）是最常见的遗传性致盲眼病之一。目前全世界约有300万人患此病，其中中国人占1/4左右。RP的治疗方法包括药物治疗、基因治疗、干细胞和视网膜移植治疗等。近十余年来，数个国家的100多例临床视网膜细胞移植研究，发现术后效果并不明显，而且手术并发症多，这使国际临床界对用视网膜细胞移植手术治疗视网膜色素变性的兴趣减小，而将研究重点转向如何延缓视网膜光感受器细胞变性、延长患者有用视力时间的临床治疗方法(即视网膜光感受器细胞的拯救)研究和基因治疗的研究。但由于RP具有遗传异质性，因此基因改变与RP临床表现之间的关系非常复杂，这使得对RP的基因治疗难以找到适当的切入点，另外基因治疗还存在病毒载体的安全性、引发肿瘤的可能性等问题，因此在解决基因治疗的切入点及安全问题以前，临床上对RP的基因治疗还不现实。在基因治疗和细胞工程疗法进入临床应用前，提出光感受器细胞的局部拯救疗法，是有重要现实意义的。本文重点介绍了一些临床随机对照试验研究评价光感受器细胞的局部拯救疗法治疗RP的有效性 和安全性及针对不同人群采用光感受器细胞的局部拯救疗法时应注意的问题。以帮助临床眼科医生充分理解和认识RP从无法治疗到彻底根治之间有一个疗效渐进的过程，患者的有效视功能的持续时间可在这个过程中得以延长，并在临床工作中注重对RP的治疗。而不是一句“目前没有方法治疗视网膜色素变性”，使病人陷入绝望和无助的境地。