FDA授予Gevokizumab(XOMA 052)孤儿药地位,用于治疗非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎、全葡萄膜炎、慢性非感染性前葡萄膜炎。Gevokizumab是人源化单克隆抗体,通过紧密结合IL-1β抑制IL-1β受体的激活,从而调节细胞信号转导所致的炎症。
美国在1983年通过了孤儿药法案,鼓励企业开发罕见疾病的治疗方法。由于市场过小,这种治疗方法可能无利可图。研发孤儿药的公司可以获得临床试验费用50%可抵税额、7年市场独占权,及其它激励措施。
白塞氏病是一种罕见的多系统疾病,导致全身的血管炎症。常见症状包括口腔溃疡、生殖器溃疡,以及白塞氏葡萄膜炎、视网膜脱离、玻璃体出血、青光眼、失明。白塞氏葡萄膜炎的治疗选择很少,目前仅两种FDA批准的药物可用于慢性非传染性中间、后、全葡萄膜炎,且这两种都是缓释型皮质类固醇眼植入剂。
白塞氏病和IL-1基因簇有关。Gevokizumab调节IL-1受体的激活,可以静脉或皮下给药。
一个Gevokizumab的概念验证2期试验结果发表在四月的风湿纪事[Interleukin-1β-regulating antibody XOMA 052 (gevokizumab) in the treatment of acute exacerbations of resistant uveitis of Behcet's disease: an open-label pilot study.Ann Rheum Dis 2012 Apr;71(4)]。纳入7例患者,予以单次输注Gevokizumab(0.3mg/kg)。所有患者在4到21天内眼内炎症几乎完全消退,没有发生不良事件。
Gevokizumab为IL-1相关的葡萄膜炎提供了靶向治疗的可能性,如果3期试验证明安全有效,对患者来说是非常有价值的选择。
作为一种 IL-1β抑制剂,Gevokizumab在很多炎症上还有潜力可挖。中到重度寻常痤疮、糜烂性手骨关节炎的2期试验正在进行。 |