据悉，总部设在美国的Oxford BioMedica公司(领先的基于基因的生物制药公司)日前宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准UshStat的研究性新药(IND)申请，同意其进入临床I / IIA期临床阶段，UshStat是一种新型的治疗1B型Usher综合症的基因疗法。

　　UshStat是通过Oxford BioMedica公司专有的LentiVector平台技术设计和开发的，并且是在2009年4月与赛诺菲签署的I / II期眼睛合作协议下进入临床开发阶段的第三个项目。

　　在美国重组DNA咨询委员会(RAC)2011年5月批准了UshStat(R)I / IIa期的草案后， IND获得批准。临床I / IIa期阶段进行的开放标签、剂量递增实验预计招募18名来自俄勒冈州波特兰的俄勒冈健康与科学技术大学Casey眼科研究所的1B型Usher综合征患者。这项研究由Richard Weleber带领，将评估三个剂量水平的安全性，耐受性和生物活性方面，预计将于2011年年底启动。

　　usher综合征患者视网膜(左)与正常视网膜(右)

　　Usher综合征是导致聋哑失明的最常见的病因，这种疾病影响了美国和欧洲的约30,000-50,000患者。1B型Usher综合征是最常见的亚型之一。这种疾病由编码肌球蛋白VIIA(MY07A)的基因发生突变引起，从而导致先天性听力缺陷相结合的渐进性视网膜色素变性。UshStat使用本公司的LentiVector平台技术，提供一个修正的MYO7A基因，以解决与疾病相关的视力减退。在临床前研究数据的基础上，预计对视网膜的单一应用UshStat，可以维持长期或潜在永久性的视力稳定。目前对1B型Usher综合征还没有获批的治疗方案。UshStat已被欧洲和美国指定为孤儿药，这将为该药带来发展、监管和商业利益。

　　Oxford BioMedica的行政总裁John Dawson说：“这是在过去的12个月内Oxford BioMedica获得的第三个美国监管机构批准的眼部IND，这是我们的R&D及管理部门的殊荣。我们与赛诺菲合作的眼部方案继续取得进展将会进一步支持其他LentiVector平台产品的发展道路。由于没有获得治疗患者的许可，我们期待今年晚些时候把UshStat带入临床I/IIa期开发阶段。”

　　Casey眼科研究所的首席研究员，Richard Weleber教授评价道：“我们很高兴能与Oxford BioMedica在设计和管理方面合作;第一个关于色素性视网膜炎的基因置换实验与肌球蛋白7A -缺乏 I型Usher综合征有关。因此，这项试验代表着在Usher综合征治疗历史上的一重要里程碑，我们得出结论，将在本试验评估的基因替代疗法有为患者的视力提供一个巨大的、持久的利益的潜力。”

　　失明抗争基金会的首席研究官，Oxford BioMedica临床前眼部实验的早期资金合作者Stephen Rose博士补充道：“对于那些处于病情特别恶劣的患者来说，UshStat获得IND批准是个振奋人心的好消息。UshStat将成为第一个进入人体实验的适用于任何类型Usher 综合征的视力治疗药。并且，作为基因修正疗法，它具有在病情处于萌芽期制止其发展的潜力。”