0引言 视网膜母细胞瘤(retinoblastoma,RB)是婴幼儿眼病中性质最严重,危害最大的一种恶性肿瘤。RB的治疗大多 采用患眼眼球摘除术,局部保守治疗包括化学治疗、光凝治疗、冷冻治疗、加热治疗等。基因治疗是多种肿瘤治疗研究的热点,因为肿瘤的发生往往与人体内基因的变异或表达异常密切相关,基因治疗的目的就在于从基因水平上对这些异常予以纠正。作为基因治疗的靶组织,眼球因为其特殊的部位和结构,便于准确地将目的基因导入靶细胞,具有独特的优势。关于RB的基因治疗的研究已有十几年,现对近十年其研究现状、存在的问题及发展方向予以综述。 1自杀基因的治疗 自杀基因疗法又称药物敏感基因疗法,即利用转基因的方法将前药酶解基因导人肿瘤细胞内,其基因表达产物能将原本无毒性的药物转化为细胞毒性物质,从而杀死细胞 。其中将单纯疱疹病毒胸腺嘧啶核苷激酶(herpessimplex virus thymi—dine kinase,HSV—tk)基因导人肿瘤细胞中表达,联合应用更昔洛韦(gancyclovir,GCV)进行自杀基因治疗是目前最为有效的一种治疗方法。Hurwitz等采用腺病毒作为载体,在体外观察到HSV—TK/GCV系统可以杀死视网膜母细胞瘤细胞(Rb)。在体内采用裸鼠的玻璃体腔内注射制造RB模型,经HSV—TK/GCV系统治疗
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