文献标题：A randomized, dose-escalation study of subconjunctival and intravitreal injections of sirolimus in patients with diabetic macular edema

　　文献出处：Ophthalmology 2012 Jan ; 119 (1): 124-31

　　期刊影响因子：5.017

　　PMID：22115710

　　(路透社健康频道)纽约1月2日--一项新的I期试验显示，结膜下(SCJ)和玻璃体内(IVT)注射西罗莫司治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)是安全的，并且可使全身基本不用暴露于药物中。

　　菲尼克斯市亚利桑那视黄醛咨询专家Pravin U. Dugel博士及其同事称，对50例眼的剂量升级研究发现，该药无剂量限制性毒性，治疗后视敏度最佳校正度(BCVA)和视黄醛厚度均得到改善。

　　Dugel博士及其研究小组在1月份发表的《眼科学》杂志中写道，激光光凝术是当前治疗DME的一线疗法，多达29%的20年以上1型或2型糖尿病患者均患有此病。

　　不过， 研究人员指出激光治疗也带来了一些并发症风险，如旁中心暗点和激光疤痕扩大。尽管目前正在试验的DME替代疗法也有几种，如玻璃体切除术和血管内皮生长因子抑制剂、蛋白激酶C抑制剂和其他临床试用药物，“但大型、对照良好的临床试验显示，尚没有一种疗法优于激光”。

　　西罗莫司在人体中具有强烈的免疫抑制和抗增生效果，有时也被用于治疗顽固性葡萄膜炎，但它的副作用却令人担心。

糖尿病性黄斑水肿FFa图(医脉通配图)

　　在当前研究中，研究人员对MacuSight, Inc.公司研制的一种新西罗莫司眼药配方进行了试验。位于加利福尼亚尤宁城的公司资助并参与了研究的各个阶段，并帮助准备该报告。

　　研究人员在25例患者中试用SCJ(每位患者治疗一只眼睛)，剂量达1,760 mcg;其余患者试用IVT，剂量达352 mcg。

　　多数患者出现结膜充血、出血或水肿，研究人员认为，这些现象由注射过程本身引起，并非药物引起。SCJ组2位患者发生不良反应，可能由研究药物引起;1位患者发生中度结膜水肿，到24天时消退;还有1位患者出现BCVA低降，45天时改善。IVT组中，1位患者出现中等虹膜炎，经1%醋酸泼尼松龙眼药水治疗后，于90天时消退。

　　第7天时，50位患者的中位视敏度增加3个字母(根据早期糖尿病视网膜病变治疗研究计划评分测量)，第14天时增加3.5个字母，第45天和90天时增加4.0个字母。两组患者均有改善。

　　第14天时，中心子域厚度减少13 mcm;90天时，减少达43.8 mcm。

　　研究人员得出结论认为，“这些研究结果证实可继续对西罗莫司制剂进行临床研制，用于DME患者及发病机制可能受到钠巴霉素的哺乳动物靶子抑制剂影响的其他眼科疾病，”。

　　“该药的安全性和潜在生物活性有望在II期研究中得到更好的展现。”