在经过10年的研究之后，第一个基因疗法终于开始了临床试验。受试者接近于全盲，或者只有光感。专家们说早期的试验数据激动人心。

　　试验的规模很小，总共只有三名患者参加。不过他们在接受治疗仅仅一个星期之后，视敏度神奇般的提高。研究结果发表在《美国科学院院报》电子版上(PNAS  Early  Edition)

　　另外还有两个试验的研究结果已经发表。每个试验均只有三名患者，这些人只有极弱的光感，或者是遗传获得的先天性失明。经过治疗后，病人的视敏度和视力都得到了提高。

　　“这些临床试验表明基因治疗和现代药物取得了极大的胜利，给有相似情况的盲人朋友们以极大的希望，这些人们的失明在以前看来是绝对没有办法治疗的。”美国著名的约翰.霍普金斯大学眼科学教授默顿.  F.金伯格说到。他不是试验的参与者。

　　基因疗法治疗失明

　　在试验中的病人患有的是一种称为利伯先天性黑蒙的疾病(Leber  congenital  amaurosis)。

　　患有利伯先天性黑蒙的患者出生时视力低下，并且随着年龄的增长迅速衰退，到成人时大部分人已经完全失明。

　　疾病的原因可能是某个基因突变

　　治疗的方法是给患者的视网膜细胞内注入一个正常的，健康的基因拷贝，称为RPE65基因，该基因表达后就有可能使已经失去功能的细胞重新获得功能。这种疗法需要使用特殊的病毒或者噬菌体作为基因载体。

　　在研究刚开始的时候，人们主要担心基因治疗是否安全。不过人们很快发现治疗能迅速的提高患者的视力。

　　研究者在论文中用“兴高采烈”这个词来形容受试者的反应。

　　受试者参与试验的时候都是20岁刚出头

　　“参与者都很勇敢，他们没有担心安全性的问题，在他们看来，能重见光明比什么都重要，但是在接受治疗7-10天后，他们的视力获得了明显的提高”，研究者说，“视力改善的速度实在是令人惊奇”。

　　不过试验的结果不能说是完美的，因为病人的暗视力并没有得到改善，与正常人相比，受试者暗适应的时间明显的延长。正常人在10分钟左右就会适应黑暗的环境，但是这些受试者花了8小时，甚至更长时间才能适应。

　　“这告诉我们将来需要摸索不同浓度的载体，以便改善这一状况”。研究者说。

　　在另外两个试验中，有一个受试者的视网膜出现了破损，不过研究者相信这个并发症是注入基因的手术所致，而不是注入的基因引起的。